Desarrollar un nuevo medicamento cuesta 5,000 mdd

Los departamentos de Investigación y Desarrollo de las principales farmacéuticas del planeta trabajan a marchas forzadas para desarrollar los fármacos que urgen en la medicina actual. Pero su costo es muy elevado.   Por Matthew Herper   Hay un factor que determina el número de medicamentos que se inventa, qué enfermedades tratan y, hasta cierto punto, el precio que los pacientes deben pagar por ellos: el costo de la invención y el desarrollo de un nuevo medicamento, un costo impulsada por el incómodo hecho de que un 95% de los medicamentos experimentales que se estudian en el ser humano so son ni eficaces ni seguros. Un nuevo análisis realizado en Forbes revela cifras desalentadoras sobre estos costos. Una empresa que espere poner el mercado un solo medicamento puede esperar gastarse 350 millones de dólares (mdd) antes de que el medicamento esté a la venta. En parte debido a que muchos fármacos fracasan, las grandes compañías farmacéuticas trabajan simultáneamente en docenas de proyectos a la vez gastan y gastan hasta 5,000 mdd por cada nuevo medicamento. “Esto es una locura. Por supuesto que no es sostenible”, dice Susan Desmond-Hellmann, rectora de la University of California, San Francisco (UCSF) y ex jefa de desarrollo en la legendaria Genentech, donde lideró la prueba de medicamentos contra el cáncer como Herceptin y Avastin. “Cada vez más, cualquier empresario diría ‘No se puede hacer un negocio de esto. No es una buena inversión’, y lo digo a sabiendas de que eso ha sido el motor de las cosas maravillosas.” Un artículo de 2012 en Nature Reviews Drug Discovery dice que el número de medicamentos inventados por cada 1,000 mdd invertidos en I+D se ha reducido a la mitad de cada nueve años a lo largo de medio siglo. Revertir esta implacable tendencia se ha vuelto prioridad para el gobierno de Estados Unidos. Francis Collins, director de los Institutos Nacionales de Salud, inició en 2011 un nuevo Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales para eliminar los obstáculos que impiden que las nuevas medicinas lleguen a los pacientes. “Un punto que revelan los números es lo terrible de la tasa de fracaso, lo que hace que el costo del éxito sea mucho más alto”, dice Collins. “Nos gustaría contribuir a reducir esa tasa de fracaso, identificar los cuellos de botella y tratar de rediseñar los procesos para que, si ocurre alguna falla, lo haga en las primeras etapas, y no en las finales, donde los costos son más altos.” La buena noticia es que un vistazo de cerca a los datos que recogimos ofrece algunos consejos sobre la manera de mejorar la tasa de éxito de la industria —y cómo las empresas individuales, sin reducir el costo total de desarrollo de un fármaco, puede al menos reducir sus propios gastos—. Algunas compañías —como Bristol-Myers Squibb, Regeneron Pharmaceuticals, y Aegerion— tienen un mejor desempeño que sus pares.   Peleando contra la ley de los promedios ¿De dónde proceden mis estimaciones? Utilizando los datos del Centro Innothink de Investigación en Innovación Biomédica, tabulé el número de medicamentos nuevos lanzados durante la última década por 98 empresas de biotecnología y fármacos que cotizan en bolsa. Luego, utilizando FactSet Systems, rastreé el gasto en investigación y desarrollo realizado por cada empresa durante los diez años anteriores a la aprobación más reciente del fármaco. Luego dividí el segundo entre el primero. (Una vez más, la lista completa y la metodología está aquí.) Sesenta y seis de las 98 empresas estudiadas lanzaron sólo un medicamento en esta década. Los gastos realizados por estas empresas se pueden tomar como una estimación aproximada de lo que se necesita para desarrollar un solo fármaco. El costo promedio por medicamento para estas empresas fue de 350 mdd, pero para las empresas que obtienen la aprobación para más fármacos, el costo por medicamento sube —y sigue subiendo— hasta que llega a 5,500 mdd para las empresas que han lanzado al mercado entre ocho y 13 medicamentos a lo largo de una década. ¿Por qué? Por cada pequeña empresa que tiene éxito, hay muchas más que no. Una gran compañía farmacéutica lleva el peso del fracaso, en sus libros.   ¿Por qué gastan tanto las grandes farmacéuticas? Algunas advertencias: las compañías farmacéuticas tienen incentivos fiscales para contar con recursos para investigación y desarrollo, lo que podría inflar la cifra; esas empresas también son propensas a gastar dinero extra con el fin de hacer que los medicamentos sean aprobados en otros países. Aún más importante es el hecho de que algunos costos de I+D provienen del monitoreo de la seguridad de los fármacos una vez que se convierten en un éxito, con el fin de verificar los efectos secundarios. “Nuestra infraestructura de seguridad se encuentra cerca de las 1,000 personas”, dice Paul Stoffels, el copresidente de la farmacéutica Johnson & Johnson, que obtuvo el mayor número de aprobaciones de nuevos medicamentos y gastó 5,200 mdd por medicamento. “Es toda una compañía de biotecnología y también es parte de nuestros presupuestos de I+D.” Además, una pequeña empresa no tiene recursos suficientes para pagar por un programa de más de 1,000 mdd para el desarrollo de un medicamento para el corazón, como sí pueden hacerlo Pfizer, Roche, y J & J, o para la medicina de Alzheimer. Pero si tal fármaco tiene éxito, la recompensa puede ser enorme, tomemos a Lipitor de Pfizer como ejemplo, que ahora es genérico, pero que tuvo ventas anuales de 11,000 mdd. Los fármacos más importantes pueden ser más costosos de desarrollar.   El tamaño tiene un costo. Los datos apoyan la idea de que las grandes empresas pueden gastar más por el desarrollo de fármacos que las pequeñas. Las empresas que gastaron más de 20,000 mdd en I+D en la última década gastaron 6,300 mdd por cada nuevo fármaco, en comparación con 2,800 mdd de las que tenían presupuestos de entre 5 y 10,000 mdd. Algunos directores generales, especialmente Christopher Viehbacher en Sanofi, se han enfrentado a la baja productividad de I+D, en parte, por la reducción del presupuesto. Esto puede tener sentido a la luz de estos datos. Sin embargo, vale la pena señalar que las empresas más grandes lanzaron al mercado dos veces más medicamentos. Con todo, podría ser que la diferencia entre estos dos grupos se deba a que las empresas más pequeñas no deben lidiar con el peso financiero del riesgo de fracaso.   Los claros ganadores Entre las grandes empresas farmacéuticas, hay una que destaca claramente: Bristol-Myers, la cual, bajo el comando del exjefe de investigación Elliott Sigal se enfocó en la comprensión de la genética humana y utilizó el sistema inmune como arma contra el cáncer. El resultado ha sido la aprobación de nueve medicamentos, incluyendo Yervoy para el melanoma y Orencia para la artritis reumatoide, a un costo por medicamentos de apenas 3,400 mdd, la mitad de lo gastado por Eli Lilly y Pfizer. “¡Mira lo que logró!”, dijo Desmond-Hellmann. J & J, Novo-Nordisk y Amgen también funcionan bien, al igual que empresas más pequeñas como Regeneron, Gilead y Biogen Idec. Un error común es permitir que los proyectos que perduran cuando las probabilidades de éxito se han convertido en bajas, dice Roger Perlmutter, quien dirigió el departamento de I+D en Amgen y ahora está haciendo lo mismo en Merck. Otro problema, según él, es que los CEOs creen que simplemente pueden ordenar la confección de otro fármaco como el último que tuvo gran éxito. “Grandes fármacos construyen grandes franquicias, pero las grandes franquicias no necesariamente construyen grandes fármacos”, dice Perlmutter. “Si eres es demasiado prescriptivo con el departamento de I+D, puedes gastar montones de dinero y ser terriblemente improductivo porque puede que en este momento no haya nuevos mecanismos que te ayuden en un área determinada de una enfermedad.” Otra buena estrategia es centrarse en enfermedades ultra-raras. El tratamiento para esas enfermedades pueden costar 200,000 o más por paciente al año, y ser muy lucrativos. Sin embargo, estos fármacos no parecen consumir mucho del presupuesto de I+D. Genzyme, adquirida por Sanofi por 20,000 mdd en 2011, gastó 963 millones por cada nuevo medicamento. Alexion, el mayor fabricante independiente de medicamentos huérfanos (aquellos que combatan enfermedades raras o graves y cuya distribución no podría realizarse sin estímulos estatales), gastó 490 mdd en I+D en la década antes de la aprobación de su fármaco; BioMarin, otro fabricante de medicamentos huérfanos, gastó sólo 134 mdd por medicamento.