La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el viernes una nueva terapia basada en la edición del gen Crispr para tratar la anemia de células falciformes, lo que marca la primera vez que un tratamiento que utiliza esta tecnología obtiene luz verde regulatoria en los EE. UU. en medio de esperanzas de que la herramienta revolucionaria surja del laboratorio. y transformar la medicina.
La FDA autorizó la terapia Casgevy basada en Crispr para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o más.
Casgevy, producido por Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y Crispr Therapeutics, de Suiza, y también conocido como exagamglogene autotemcel, o exa-cel, es el primer tratamiento de su tipo que utiliza la poderosa herramienta de edición genética Crispr para atacar el causa subyacente de la anemia falciforme.
La anemia de células falciformes, también llamada anemia de células falciformes, es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan la capacidad del cuerpo para producir hemoglobina funcional, la proteína de los glóbulos rojos responsable de transportar oxígeno por el cuerpo.
La mutación genética responsable de la anemia de células falciformes significa que los glóbulos rojos se pliegan o forman hoz, donde pueden bloquear los vasos sanguíneos e impedir que el oxígeno circule por el cuerpo, provocando problemas graves y potencialmente mortales como dolor intenso, derrames cerebrales y daños a los órganos.
Los ensayos clínicos de la terapia sugieren que Casgevy, que se administra como tratamiento único, puede ayudar a aliviar los síntomas y ofrece la esperanza de una cura para la afección que en gran medida ha eludido a los científicos más allá de los riesgosos trasplantes de médula ósea.
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FDA aprueba el primer tratamiento Crispr que podría curar la anemia falciforme
Se estima que aproximadamente 100.000 personas padecen anemia de células falciformes en los Estados Unidos, la mayoría de las cuales son negras.
Casgevy, que edita el ADN dentro del cuerpo humano, en realidad no soluciona la causa fundamental de la anemia de células falciformes. En lugar de corregir la mutación responsable de la producción defectuosa de hemoglobina, Casgevy se dirige a los genes responsables de producir un tipo diferente de hemoglobina que normalmente se desactiva poco después del nacimiento. Esta solución genética desencadena la producción de hemoglobina fetal típicamente inhibida en el cuerpo, lo que ayuda a las células sanguíneas a mantener su forma saludable en forma de disco. Si bien el tratamiento se administra una vez, todo el proceso puede llevar meses e incluye trabajo de laboratorio para modificar las células sanguíneas y la recuperación en el hospital después de que las células modificadas se infunden en los pacientes.
La decisión de la FDA se produce semanas después de que el regulador médico británico diera luz verde a exa-cel, convirtiéndose en el primer regulador del mundo en aprobar una terapia basada en Crispr. En ese momento, el director ejecutivo y presidente de Vertex, Reshma Kewalramani, celebró la aprobación como “un día histórico en la ciencia y la medicina”. El viaje de Crispr hasta la clínica desde su descubrimiento y uso en el laboratorio ha sido rápido. La herramienta, derivada de sistemas inmunológicos bacterianos, fue descubierta hace poco más de una década y le valió a sus descubridores el Premio Nobel de Química 2020.
Al permitir a los científicos manipular el ADN con precisión (la herramienta a menudo se describe como un par de tijeras genéticas), rápidamente fue aclamada como una herramienta de potencial transformador en todas las ciencias de la vida, con aplicaciones potenciales que van desde la transferencia de rasgos para aspectos como la resistencia a enfermedades entre especies , editando genes defectuosos en la práctica médica o incluso resucitando animales extintos.
Si bien existen beneficios claros, los expertos advierten que la tecnología es un arma de doble filo. Por ejemplo, si bien Crispr podría usarse para hacer que un virus sea benigno para los humanos, también podría usarse para diseñar un patógeno más virulento. La capacidad de modificar el ADN humano también plantea la posibilidad de que se produzcan alteraciones diseñadas para mejorar en lugar de corregir, lo que podría conducir a una pendiente resbaladiza hacia la eugenesia.
El regulador médico del Reino Unido autorizó a Casgevy para tratar la beta talasemia (β-talasemia), así como la anemia de células falciformes. La beta talasemia es otro trastorno sanguíneo hereditario caracterizado por la producción de hemoglobina. La FDA también está considerando la terapia para la beta talasemia y tomará una decisión a finales de marzo del próximo año, tras la aprobación.
Este artículo fue publicado originalmente en Forbes US.
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