El fundador de Microsoft invierte en un fondo llamado bng0, el cual acaba de invertir 120 millones de dólares en un emprendimiento que hace copy-paste de ADN.

 

Por Matthew Herper

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Hace cuatro años, la proteína llamada CRISPR-Cas9, una enzima que las bacterias usan para atacar a los virus que los infectan, era desconocida por los seres humanos. Hoy, es omnipresente en los laboratorios de ciencias como la forma más eficiente de hacer copiado y pegado de ADN inventada hasta ahora. La revista Wired, en un artículo de portada, simplemente lo llamó “El motor del Génesis”, pidiendo a sus lectores “abrocharse el cinturón” ya que la facilidad con la que CRISPR permite editar el ADN cambiará el mundo. Y ahora al menos una empresa enfocada en el CRISPR tiene el dinero para sustentar esas expectativas.

Editas Medicine, con sede en Cambridge, Massachusetts, ya tenía dinero. Fundada en noviembre de 2013, con 43 millones de dólares (mdd) de Third Rock Ventures, Polaris Ventures y Flagship Ventures, fue el primer gran esfuerzo privado enfocado en CRISPR . La compañía dice que no ha gastado ese dinero. En mayo, Juno Therapeutics, que desarrolla terapias celulares contra el cáncer, firmó una colaboración que dio a Editas 25 mdd por adelantado y otros 22 millones en apoyo a la investigación. Cualquier producto que resulte podrían entregar a Editas otros 250 mdd.

Pero esas inversiones son pequeñas comparadas con el anuncio de hoy, que pondrá 120 millones dólares en la cuenta bancaria de la pequeña empresa, lo suficiente, dice Editas, para seguir funcionando durante tres años. El principal inversionista es una nueva empresa llamada bng0, un selecto grupo de oficinas familiares encabezada por Boris Nikolic, que anteriormente fue asesor científico de Bill Gates. Tanto Editas como la oficina de Gates confirmaron que el multimillonario de Microsoft, el hombre más rico del mundo, es uno de los fondeadores de bng0.

La ronda de inversión de 120 millones también incluye a: Deerfield Management, Viking Global Investors, Fidelity Management & Research Company, los fondos y cuentas administradas por T. Rowe Price Associates, Inc., Google Ventures, Jennison Associates, en nombre de ciertos clientes, Khosla Ventures, EcoR1 capitales, Casdin Capital, Omega Funds, Cowen Investments y Alexandria Venture Investments.

“Todos ellos aprecian el enorme potencial de esta ciencia”, dice Katrine Bosley, CEO de Editas. “El foco de la conversación que tuvimos con ellos es cómo traducir esta ciencia, que es muy emocionante pero también joven, a tratamientos y las terapias.”

Es un gran salto para una tecnología que aún no ha sido siquiera probada en pacientes, especialmente desde que el panorama de la propiedad intelectual en todo CRISPR-Cas9 es traicionero. Jennifer Doudna y Emmanuel Charpentier publicaron el primer artículo que detalla cómo usar la enzima para cortar el ADN. Ellos presentaron una patente para usarlo para editar el ADN de las células con núcleos –como las de las plantas, los animales y las personas–, pero Feng Zhang, del Instituto Broad presentó una patente separada para usarla en las células con núcleos, y se le fue concedida antes.

Doudna, fundadora original de Editas, ha licenciado su patente a otra compañía con sede en Cambridge, Massachusetts, llamada Intellia. Charpentier ha licenciado a CRISPR Therapeutics, con sede en Basilea. La patente de Zhang tiene licencia para Editas.

Jim Flynn, socio gerente de Deerfield Capital Management, dice que piensa que Editas tiene una posición de propiedad intelectual muy fuerte, pero que ésa no era su principal preocupación. Es mejor llegar al mercado primero, argumenta, que tener la mejor PI.

“En el peor escenario, si eres el primero en el mercado con algo que va a crear un beneficio de supervivencia en una población, quizá tengas que pagar regalías o tal vez puedas crear una licencia cruzada”, dice Flynn.

Echoes Hans Bishop, el CEO de el socio de Editas en su investigación contra el cáncer, Juno, dice: “Como empresa, desde la perspectiva de la capacidad, Editas es el líder.”

Bosley dice que la creación de nuevos tratamientos es su foco. Otras compañías probablemente ya usan CRISPR-Cas9 para tratar de descubrir nuevos medicamentos, pero Editas se enfoca en la terapia génica, en el uso de virus u otros métodos para hacer llegar la proteína CRISPR-Cas9 a las células de pacientes enfermos y editar el ADN que las enferma.

El primer proyecto que podría ser probado en pacientes, dice, es un tratamiento para la amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA por sus siglas en inglés), una forma de ceguera genética. La enfermedad es una buena opción para hacer un primer intento de hacer que el CRISPR-Cas9 funciona, dice, porque está en el ojo, donde las terapias génicas son más fáciles de entregar, y debido a que es provocada por un solo error genético es que puede ser eliminarla. Será mucho más difícil reescribir genes que hacer supresiones simples.

Aún así, Bosley dijo que resultó más difícil arreglar los genes con LCA en cultivos de células de lo que los científicos de Editas esperaban. El CRISPR simplemente no cortaba en el lugar correcto, y tuvieron que encontrar la manera de cortar el ADN en dos lugares con el fin de arreglar el gen roto. Ella dice que su equipo también está trabajando duro en el proyecto Juno. Y Editas trabaja en hemoglobinopatía, un tipo de enfermedad genética en la que la molécula que transporta el oxígeno en las células rojas de la sangre tiene un defecto. Ése será un proyecto más difícil, porque implicará no sólo recortar un error en el ADN, sino en realidad la edición de un gen.

Todo esto podría tomar años, y también podría pasar mucho tiempo antes de que se ofrezca al público y dé a los inversionistas una rentabilidad de su inversión. Flynn, el socio de Deerfield, dice que está feliz de esperar. Su fondo, dice, tiene un horizonte temporal de 12 años. “Estamos muy cómodos, podemos sortear cualquier tormenta que pueda presentarse.”

 

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