Por Matthew Herper

Allan Brandt, un profesor de Historia de la medicina de 63 años en Harvard, parece sorprendido de haberse convertido en parte de la historia médica. En 2012, fue diagnosticado con leucemia mieloide aguda, un cáncer mortal que tenía una posible cura: un trasplante de médula ósea. Su hermana era compatible, pasó por la prueba de los dos meses en dos ocasiones y al final el cáncer volvió. “Un tercer trasplante no le hará bien a nadie” dice sombríamente.

Fue salvado por una tendencia de biotecnología: medicamentos que están dirigidos a una proteína hecha de un gen particular, que por lo general se descubre mediante la secuenciación del ADN del cáncer. A veces trabajan sólo en un pequeño número de personas y requieren pruebas de diagnóstico.En el caso de Brand, Agios Pharmaceuticals, a solo 15 minutos de su oficina de Harvard, tenía un medicamento cuyo blanco era una mutación genética que por suerte tenía. Solo unos pocos miles de las 21,000 personas diagnosticadas con AML cada año lo hacen.

“Este medicamento no estaba disponible cuando me enfermé”, dice Brandt. “En el periodo de mi enfermedad, he podido acceder a lo que considero que es un medicamento que salva vidas, y he recuperado la salud. Como alguien que comienza con un escepticismo básico sobre tecnología médica y terapéutica, debo decir que hay posibilidades reales para los pacientes con estos nuevos desarrollos”.

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¿Qué motiva a las compañías farmacéuticas a invertir en mercados de tan solo unos pocos miles de personas? El tiempo es una de las razones: los grandes beneficios para las personas muy enfermas significan estudios más pequeños y más cortos. Un medicamento de Agios, Idhifa, fue aprobado por la Food & Drug Administration tan solo 4 años después del inicio de los ensayos clínicos, un proceso que generalmente dura 12 años. Otra razón para invertir es el precio. Agios le otorgó la licencia de Idhifa a Celgene, y cobra $ 25,000 por mes por ello. (Brandt obtiene su medicamento gratis, porque está en un ensayo clínico).

La otra razón es que la ciencia está explotando, y la combinación de mejores probabilidades de éxito y líneas de tiempo más rápidas atraen a los desarrolladores de drogas como la luz a las moscas. Josh Bilenker, un crítico de la FDA convertido en capitalista de riesgo en Aisling Capital, decidió centrarse en esos fármacos exclusivamente cuando fundó una compañía, Loxo Oncology, en 2013, seleccionando “blancos” genéticos donde había una buena evidencia de que serían efectivos, incluso si solo funcionan para pacientes con una mutación rara “Da justo en el blanco, define a tus pacientes y simplemente trabaja duro en el ámbito clínico-regulador”, dice Bilenker.

La estrategia dio frutos en junio, cuando el primer medicamento de Loxo presentó resultados asombrosos: de 50 pacientes que lo tomaron, 38 presentaron reducción en sus tumores. (Los resultados actualizados muestran que los tumores se reducen en 44 de 55 pacientes). El fármaco, larotrectinib, se probó con una rara mutación llamada TRK, que puede producir tumores en los pulmones, la piel y el cerebro. Y Loxo dio otro paso sin precedentes. Ya había comenzado a desarrollar un segundo medicamento para pacientes cuyos tumores se habían vuelto resistentes al primero, de modo que cuando a los pacientes no les funciona el primer medicamento de la compañía, estará lista otra opción. Ha sido probado en dos pacientes.

Las acciones de Loxo han subido un 175% en lo que va del año, gracias a la emoción sobre el larotrectinib y otros dos medicamentos para cáncer de tipo poco común que está desarrollando. Otras compañías que toman el enfoque de enfermedades raras lo están haciendo igualmente bien. Ignyta, está probando un medicamento llamado entrectinib que se dirige a TRK y una rara mutación llamada ROS1, una causa de cáncer de pulmón, ha subido un 190%. Blueprint Medicines, se centró en medicamentos dirigidos a otras mutaciones raras, incluido un tipo de cáncer del tracto digestivo, ha aumentado un 150%. Pero la historia de Agios debe hacer que los inversores sean cuidadosos. Las acciones de esa compañía han aumentado un 100% desde su oferta pública inicial de 2013, pero disminuyeron un 50% desde su máximo en enero de 2015. Los resultados pueden ser tan grandes que los inversores olvidan cuán pequeños son los mercados objetivo.

Otro problema: ¿cómo encontrarán los médicos a todos estos pacientes cuyo cáncer tiene extrañas mutaciones genéticas? Eso implicará el uso de una prueba de diagnóstico, a menudo un secuenciador de ADN sofisticado y de alta tecnología, sobre los tumores de cada paciente al que los medicamentos estándar le han fallado. En este momento esto sucede más en los principales centros académicos. Foundation Medicine en Cambridge, Massachusetts, está buscando la aprobación de la FDA para una prueba estandarizada. Thermo Fisher Scientific, la empresa de herramientas de laboratorio, e Illumina también están desarrollando nuevas herramientas de diagnóstico. “Por primera vez, creo que podemos ver el cambio en la calidad de las pruebas y el acceso de [los pacientes] a ellas”, dice Jacob Van Naarden, director de negocios de Loxo. “Se siente tan claro a la vista, pero aún no está aquí”

Las pequeñas empresas no son las únicas que juegan. Los primeros grandes medicamentos de precisión vinieron de gigantes como Novartis, Pfizer y AstraZeneca, todas forman parte de la misión. Existe un concepto talmúdico de que la humanidad se salva una vida a la vez” dice Jose Baselga, el médico jefe del Memorial Sloan Kettering Cancer Center. “Nuestra obligación es cuestionar cada dogma en el desarrollo de medicamentos”.

 

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